Reata Pharmaceuticals宣布FDA不計劃召開咨詢委員會會議討論Omaveloxolone治療Friedreich’s共濟失調(diào)的NDA

東部夏令時2022年10月13日下午04:37

德克薩斯州普萊諾市—(商業(yè)新聞)—Reata制藥公司(納斯達克代碼:RETA)(“Reata”，“公司”，“我們的”，“我們”或“我們”)，一家臨床階段生物制藥公司，宣布美國食品和藥物管理局(“FDA”)已通知該公司，它不計劃召開與審查該公司的omaveloxolone的新藥申請(“NDA”)有關(guān)的咨詢委員會會議，該藥物用于治療弗里德賴希性失調(diào)患者。

Reata的首席執(zhí)行官Warren Huff說:“弗里德賴希共濟失調(diào)是一種罕見的、遺傳性的、使人衰弱的、退行性神經(jīng)肌肉疾病，沒有批準的治療方法，我們致力于我們的目標，確保omaveloxolone被批準用于這種嚴重疾病的患者。”

關(guān)于弗里德希氏共濟失調(diào)

弗里德賴希共濟失調(diào)是一種罕見的遺傳性、縮短壽命、使人衰弱和退行性神經(jīng)肌肉疾病，通常是由編碼線粒體蛋白共濟蛋白的纖共濟蛋白基因第一個內(nèi)含子的三核苷酸重復擴增引起的。致病性的重復擴增可導致轉(zhuǎn)錄受損和兄弟會蛋白表達減少，這可能導致線粒體鐵超載和細胞鐵調(diào)節(jié)不良，增加對氧化應(yīng)激的敏感性，并損害線粒體ATP的產(chǎn)生。弗雷德里奇共濟失調(diào)的患者在童年時期通常會出現(xiàn)一些癥狀，包括漸進式的協(xié)調(diào)性喪失、肌肉無力和疲勞，這些癥狀通常會導致運動能力喪失，患者在20多歲時需要輪椅。弗里德里希共濟失調(diào)患者還可能出現(xiàn)視力障礙、聽力喪失、糖尿病和心肌病。平均而言，弗雷德里奇共濟失調(diào)患者在35歲左右死亡。根據(jù)文獻和專利研究，我們認為弗里德賴希共濟失調(diào)影響了美國約5000名兒童和成人，全球約22000人。據(jù)估計，在美國有4000名患者被診斷患有弗里德里奇共濟失調(diào)癥。目前，還沒有批準的治療弗里德里奇共濟失調(diào)的療法。

關(guān)于Omaveloxolone

Omaveloxolone是Nrf2的一種實驗性、口服、每日一次的激活劑，Nrf2是一種轉(zhuǎn)錄因子，可誘導通過恢復線粒體功能、減少氧化應(yīng)激和抑制促炎信號傳導來促進炎癥解決的分子途徑。FDA授予奧馬韋洛酮孤兒藥、快速通道和罕見兒科疾病指定，用于治療弗里德賴希共濟失調(diào)。歐盟委員會授予奧馬韋洛酮歐洲孤兒藥稱號，用于治療弗雷德里奇共濟失調(diào)。omaveloxolone治療弗里德里奇共濟失調(diào)的新藥申請目前正在接受美國食品和藥物管理局的審查。

關(guān)于Reata

Reata是一家臨床階段的生物制藥公司，通過靶向調(diào)控細胞代謝和炎癥的分子途徑，為患有嚴重或威脅生命疾病的患者開發(fā)新型治療方法。Reata的兩種最先進的臨床候選藥物，omaveloxolone和bardoxolone甲基(“bardoxolone”)，靶向重要的轉(zhuǎn)錄因子Nrf2，通過恢復線粒體功能，減少氧化應(yīng)激，抑制促炎信號，促進炎癥的解決。奧馬韋洛酮和巴多索隆是研究藥物，它們的安全性和有效性尚未得到任何機構(gòu)的證實。

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