休斯頓--( BUSINESS WIRE )--(美國商業(yè)資訊)--Tvardi Therapeutics, Inc. (“Tvardi”) 是一家專注于 STAT3 抑制劑開發(fā)的私有臨床階段生物制藥公司，今天宣布其主導(dǎo)產(chǎn)品 TTI-101已獲批上市。獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 的快速通道指定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌 (HCC)。

“這一指定驗證了我們在 1 期試驗中在最后線 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。這是一個完美的時機(jī)，因為我們期待即將患者納入我們的 2 期 HCC 籃子試驗?！?/span>

FDA 有權(quán)授予快速通道指定，以幫助加快開發(fā)和審查任何在嚴(yán)重情況下顯示出前景且需求未得到滿足的藥物或生物產(chǎn)品。HCC是最常見的肝癌形式；然而，該病的治療選擇有限，總體生存預(yù)后較差，5 年生存率為 18%。

TTI-101 是一種口服給藥的小分子 STAT3 直接抑制劑。STAT3 是一種關(guān)鍵的調(diào)節(jié)蛋白，通過啟動腫瘤發(fā)生以及促進(jìn)免疫抑制性腫瘤微環(huán)境在 HCC 的發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮關(guān)鍵作用。TTI-101正在完成對所有治療均失敗的晚期實體瘤患者的首次人體第一階段試驗。迄今為止，TTI-101 單藥療法具有良好的耐受性，并且在廣泛的腫瘤中具有臨床活性，包括多種持久的放射學(xué)客觀反應(yīng)。

“我們很高興獲得 FDA 對 TTI-101治療 HCC 的快速通道指定，” Tvardi 首席執(zhí)行官 Imran Alibhai 博士說。“這一指定驗證了我們在 1 期試驗中在最后一線 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。這是一個完美的時機(jī)，因為我們期待即將在我們的 2 期 HCC 籃子試驗中招募患者，該試驗將測試 TTI-101作為單一療法，并與現(xiàn)有批準(zhǔn)的一線、二線和最后一線 HCC 患者的療法相結(jié)合。 ”

快速通道指定將提供與 FDA 進(jìn)行早期和頻繁溝通和會議的機(jī)會，確?？焖俳鉀Q任何問題和問題。該指定還將促進(jìn)臨床數(shù)據(jù)的滾動審查，允許在數(shù)據(jù)可用時共享數(shù)據(jù)，最終縮短批準(zhǔn) TTI-101用于 HCC 患者的申請審查。

關(guān)于 Tvardi Therapeutics

Tvardi 是一家私人控股的臨床階段生物制藥公司，開發(fā) STAT3 的小分子抑制劑，STAT3 是一種關(guān)鍵的調(diào)節(jié)蛋白，位于許多信號通路的交叉點，這些信號通路對癌細(xì)胞的生存和免疫逃避是不可或缺的。STAT3 在許多炎癥和纖維化疾病的發(fā)病機(jī)制中也起著核心作用。該公司現(xiàn)已啟動 HCC、乳腺癌和特發(fā)性肺纖維化的臨床項目